一岁四个月的小天晴躺在病床上，因为婴儿痉挛症，她现在不会说话、不会走路，比正常的孩子落后很多。在中国，据了解，婴儿痉挛症的患病率为“每万名新生儿2至4人”，按照国家统计局公布的2012年新生儿数量1635万计算，每年新增的患儿约在3000到6000人之间。
一岁四个月的小天晴躺在病床上，因为婴儿痉挛症，她现在不会说话、不会走路，比正常的孩子落后很多。 （家长提供/图）
南方周末发出 2014民间绿案征集令 后，60位孩子父母联名发来了求救邮件。他们的孩子均患有少见的 婴儿痉挛症 ，却苦于救命药ACTH的缺失。每年以数千规模增长的这个群体的遭遇背后，是中国孤儿药短缺的尴尬现实。孩子们的健康等得及政策的调整吗？
万计家庭的噩梦
欣欣一岁半之前，能走，能跑，可以说10个左右的叠字，精细动作甚至超出同龄孩子水平。突然一天，欣欣妈发现孩子玩着玩着忽然愣住了，就像大人出神一样，眼睛不看任何东西，几秒之后才回过神来。这是只有母亲才会注意到的微妙异常， 一开始以为她在尿尿。 欣欣妈说。但很快，这种愣神变成了一天三到五次，每次十几秒到一分钟，而且夏天的尿不湿换成小内裤后，证实欣欣愣神时并没有尿尿，但呼叫名字、碰触，均无反应，双眼和头向左转。再之后，欣欣开始频频点头。
网上搜索后，九成几率指向 癫痫 ，欣欣妈 有些懵了 。
2012年9月，欣欣被确诊为 婴儿痉挛症 ，又称West综合征。这是婴儿时期所特有的一种癫痫，发病年龄多在一出生到30个月之间，90％伴有明显的智力、体格发育障碍，有人称它为 癫痫中的癌症 。
确诊后，欣欣的生理功能和认知不断倒退，退回了一岁前的水平，有一阵子她天天就躺着，嗜睡、迷糊、腿脚绵软无力，有时突然就能摔倒或坐一屁墩儿，连玩具都不会玩了。这对每一个满怀欣喜迎接新生命的家庭都是一个巨大的打击，而打击的程度在每一次复诊过程中一再加深。
在中国，据了解，婴儿痉挛症的患病率为 每万名新生儿2至4人 ，按照国家统计局公布的2012年新生儿数量1635万计算，每年新增的患儿约在3000到6000人之间。
这意味着中国会有数万个家庭为此饱受折磨。要命的是，医学界普遍认为这种病非常棘手，穷尽所有医术都只能让病情暂不发作。
救命药没了？
由于癫痫的频繁发作对大脑造成的损伤，快三岁的欣欣认知能力和专注力出现严重倒退，不会认真看书，只能把每本书翻开，在地上铺成一片。
医学界的共识是，如果及时控制，宝宝还可能获得宝贵的正常发育时期，能走能跑能说话。但一旦错过早期治疗的黄金时期，孩子的大脑会不断受到异常放电的损伤，病情越发严重。 反复试西药又得不到控制，智力发育不断倒退，只能坐着甚至只能躺在妈妈的怀里 。田方的儿子两岁了，至今仍不会走路。
发作控制是治疗的第一步。ACTH（全称Adernocorticotropime），即促肾上腺皮质激素是这类疾病公认的首选治疗方法，这是一种人工合成的激素，价格低廉，正规售价每支仅7.9元。擅长儿童神经疾病的北京301医院小儿内科邹丽萍医生十分肯定ACTH的疗效 控制率可达百分之六七十。但在过去的一年中，她和全国治疗此病的医生一样，找不到这种药了。
在一个拥有750名成员的 婴儿痉挛症 的网络聊天群中，成员都是 xx妈、xx爸 ，每天不断有家长心急如焚地问， 有ACTH吗？去哪里能买到ACTH？我的孩子急缺。
通常一个孩子的治疗需要28或42支ACTH，依照推算，每年患儿所需的这种救命药在10万支以上。而现在，几乎在任何医院都买不到这种药。传说中春节前还可以买到药的上海瑞金医院，如今门槛都已经被家长们踏平了，依然是一药难求。
国外也是首选这个药控制。我们之前用ACTH也很困难，要去全国买。但这种药不是抗癫痫药，而是一种激素。 国际医疗机构和睦家集团的刘迪辉医生在遇到类似的患儿时，只能用其他激素替代，比如甲基强的松龙或强的松，但替代药的控制率只有 百分之四五十 。
南方周末记者以患儿家长的身份，打遍了广东、北京、上海各大医院电话都找不到这种药的踪影，问及这种药时，答复都是， 医院没有，你们必须自己去买。
可去哪能买到呢？据家长们透露，国内只有上海第一生化药业生产这种制剂，这和在国家食品药品监督局网站查询结果一样，确实只有这一厂家拿到了批准文号。
该企业工作人员表示，因原料断货以及激素类的药证到期，药品在2月就已停产，暂时没有货源， 什么时候会再生产也不知道，可能是3月份。 而另一家曾生产该药的天津生物化学制药有限公司则称，他们七八年前生产过，现在早停产了，因为 市场不好 。
去黑市购买希望
医院、厂家无药可买，救命药却在黑市猖獗。
患有婴儿痉挛症的孩子，长期治疗不可避免，除去高额的诊疗费，药荒是病患家庭最害怕遇见的。每一次出现，都足以震动他们脆弱的神经。因为没药，一些家长彻底绝望，甚至想把孩子送走。在 婴儿痉挛症 聊天群建立的一年中，已经有五个孩子相继逝去，有的是发作过度，有的则是发作时间长，孩子一走，家长便退了群。
来自重庆的南南才八个月大，两周前刚确诊，现在一天会抖七八次，每次抖十到二十下。 她抖一下，我抖一下。 南南妈不忍回想，托关系找遍了内地的医院，以及香港都一无所获。 卫生局、药监局、医药公司、药厂、医院，北京没有，重庆没有，河南没有，山东没有
相比之下，欣欣是幸运的，2013年2月她在北大妇产儿童医院做了ACTH治疗，大概半个月后同屋新来的病友妈妈从网上买的ACTH单价就已高达100元。 当时在住院部里传开了，有好事的护士都来跟她玩笑，怎么想的买这么高价的ACTH 。
他们想不到这只是开始，之后，药越来越难买。 婴儿痉挛症 的网络群中不少家长都通过药贩子从网络上买过药，价格从几倍到几十倍不等，最近已翻了百倍。一些家长还因为买药被骗。
100元已经是业界良心了。很快一支ACTH被炒到300元、500元，一直到ACTH不断减产。 一位患儿家长说。
2014年2月24日，南方周末记者辗转拨通了一个 4000538953 的电话，接电话的药贩子声称自己还有28支ACTH，但每支竟要价 1000元 。面对昂贵的质疑，药贩子淡定从容， 好几个人在抢呢，不买这个也没了。
正如欣欣妈在日记中写的，这是一条弗洛斯特的诗里所写的路，这条路杂草丛生、弯弯折折，另一端被密布的丛林掩盖，不走过去就不可能知道它引往何处。
总有些时光，这个母亲会忘掉那些烦心事，在换了另一种生酮疗法后，没几天欣欣又开始笑了，从微微笑，到咯咯咯出声的笑。
谁来解药荒的结
在南方周末发出 2014民间绿案征集令 后，60位孩子父母发来了求救邮件，他们渴望呼声能被人大代表带到两会， ACTH能足量供给医院，至少满足三甲医院的需求。或者放开市场价格，刺激企业生产。
类似疑难病症救命药的短缺并非孤例。2011年，作为国产唯一的可长期口服的治疗重症肌无力的药物溴吡斯的明片严重短缺，曾令近万名患者病情告急。尽管婴儿痉挛症并非科学意义上的罕见病，但ACTH却是罕见药。因为低发病率往往意味着药物的低商业开发价值，救命药常常被厂家束之高阁。
多年来，我国药品价格和市场监管不时出现这类怪圈现象。社会有需要，市场没供给，一些药品处于严重 市场失灵 的状态。 原材料价格上涨，药价却被政府限定得很低，药厂无利可图，自然不愿意生产。 刘迪辉说，在她看来，一味呼吁药厂多生产是用道德来规范药厂行为。 这不合理，效果也不会好 。因为企业有逐利性，它要有一定利润才能生存。
2011年9月，国家发改委发布了《关于调整激素、调节内分泌类和神经系统类等药品价格及有关问题的通知》，对这类药品进行统一限价。在保持生产企业合理盈利的基础上压缩不合理费用，这一举措旨在向药品市场上部分价格虚高的药品 开刀 。然而近年来， 被降价 的药品屡屡绝迹，一些患者的合理用药需求难以得到满足。ACTH在这一轮的限价中，最高价格为 5.9元/瓶 。
陈敬是北京大学医学部药学院博士，她曾做过短缺药的调研工作，发现短缺集中在罕见急救用药、副作用大的老药、生产工艺特殊的药品等。ACTH短缺的原因也很复杂，这种药属于垂体激素，不良反应较大，应用范围有限，品种用量小，企业组织生产利润低，而且激素类药物污染大，达到环保要求的成本也高。
2011年底，时任卫生部部长在全国食品药品监管工作会议上指出，我国有些孤儿药短缺，是涉及药品可及性的重大问题，直接关系到建立完善国家基本药物制度等医改重点任务的完成。应当对孤儿药实施国家统一定点生产、统一招标采购、统一配送、统一储备，从根本上保证供应。
但尴尬的现实摆在眼前，浙江工业大学药品食品政策法规和产业发展研究所副所长董作军分析，尽管国家已制定《药品注册特殊审批程序实施办法》，规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批，至今仍未有具体的实施细则。关于罕见病药品进口关税的绿色通道也尚未建立，包括针对罕见病药品生产、引进企业的税收、市场专有、知识产权包含等方面的倾斜政策亦未见出台。
在他看来，罕见药物应该列入 国家战略物资储备 的层面，由政府监管或是委托企业生产，保证药品稳定供应。而现在我国对于罕见病治疗药物的放开，多在审批阶段。审批后，是不是生产，有没有稳定生产， 没人知道 。
无论如何，好药停产消失，是不符合改革初衷的。哈尔滨儿童医院一位儿科医生表示，在他的临床中，用于小儿麻醉的廉价药氯胺酮也消失了，使得麻醉效果很糟糕，希望政府能尽快出台相关政策，适当提高廉价药品的利润空间，建立部门间协调机制。
但孩子们可能等不了政策调整了。和南南差不多大的宝宝能坐的坐，会爬的爬了，可南南却渐渐连笑容都成了奢侈，咿咿呀呀的快乐声调也很难再发出。
这两天，南南妈得知印度能买到这种药，觉得又看见希望了。她早早准备好了冷藏箱，因为药需要低温。 我们已经在办签证了，希望能尽快过去。那些药贩子，我只能诅咒他们千万次。
（南方周末记者蒋昕捷、南方周末实习生彭扬刚亦有贡献。文中患儿为化名。）
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美国ACTH药的遭遇
事实上，美国也曾出现过和中国几乎一样的现象。1996年，唯一获得专利权的生产企业Questcor制药公司停产，ACTH全美短缺。这引起了病人团体和小儿神经科医生的强烈抗议。华盛顿大学圣路易斯分校神经病学家埃德温 多德森博士回忆，当时的短缺让所有医生都吃了一惊，他们既没有得到企业，也没有得到FDA的通知，居然就这样停产了。 这对需要治疗的孩子是灾难性的中断，一些婴儿会因此终身残疾。
现在，这种 孤儿药 从每瓶1650美元上涨成23000美元的天价药。Questcor制药公司的解释是，为了能使社会长期使用，在如此小的社会需求量下，企业必须要用这么高的价格来维持经济上站得住脚，它也因此成为2013年财富排行榜上增长最快的公司。在美国，每年约有2000名婴儿痉挛症患者。但这种药并不是FDA批准治疗婴儿痉挛症的药物，因此患者将无法得到保险公司的支付。现在，大量社会组织都在为之呼吁，并建立相关患者援助计划。
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由于长期频繁的发作对大脑造成的损伤，快三岁的欣欣认知能力和专注力出现严重倒退，并不能像同龄孩子一样认真看书，只能把每本书翻开，在地上铺成一片。 （家长供图/图）
原标题：去黑市购买希望，向两会呼吁救济婴儿 救命药，去了哪里？